APROBADO
VYKAT XR, marzo 2025, desde 4 años. Primero en esta indicación.
FÁRMACOS
En 2025 la FDA aprobó un fármaco para la hiperfagia. El mismo año falló una oxitocina de fase 3.
VYKAT XR (diazóxido colina) se aprobó el 26 de marzo de 2025 para la hiperfagia en personas con este síndrome de 4 años o más. En septiembre, COMPASS PWS probó carbetocina nasal en 175 personas y falló el punto principal HQ-CT y todos los secundarios. El desarrollo se detuvo. Setmelanotida tiene un póster abierto de fase 2 a 6 meses, no un resultado de fase 3.
| Fila | Lo que es cierto | Lo que no es |
|---|---|---|
| VYKAT XR (diazóxido colina) | FDA, 26 de marzo de 2025, hiperfagia en adultos y niños de 4 años o más con el síndrome. Primera etiqueta en esa indicación. | No es cura. No sustituye la cerradura. No está aprobado bajo 4 años. La seguridad sigue en seguimiento. Aquí no dosificamos. |
| Carbetocina nasal (ACP-101) | COMPASS PWS, 175 personas, 5 a 30 años, 12 semanas. Falló HQ-CT y todos los secundarios. Desarrollo detenido. | No está casi aprobada. No vale una lista de espera. NCT06173531 es historia. |
| Setmelanotida | Fase 2 abierta NCT06772597. 18 incluidos. Póster ENDO 2026: 17 a los 6 meses, IMC medio cerca de -3.1 por ciento, grasa cerca de -4.2, masa magra conservada. La empresa habla de fase 3. | No es ciego. No son 200 personas. No es una receta que un médico de cabecera copie de otras etiquetas de IMCIVREE. |
| Oxitocina infantil | Curso corto posnatal. El seguimiento de 2025 a los 3 y 4 años mostró mejores señales sociales, endocrinas y metabólicas frente a niños sin exposición. La seguridad pareció aceptable en esa ventana. | No es estándar en EE. UU. ni en China. No es un spray de tienda. Pregunta solo si tu hospital tiene el ensayo. |
CÓMO LEER RESULTADOS
En un ensayo abierto, todos saben que toman el fármaco
HQ-CT es un cuestionario a cuidadores. Los grupos placebo también pueden mejorar. Por eso el fracaso de fase 3 de la carbetocina importa. Si setmelanotida publica fase 3, se mide con el mismo estándar. Hasta entonces, el manejo diario sigue siendo comida y prevención de complicaciones.